Natalizumab gilt als neuere Therapiemöglichkeit bei MS und wird zur „eskalierenden“ Behandlung eingesetzt, d.h. wenn Standardtherapien nicht den gewünschten Erfolg bringen.

Etwa einer von tausend MS-Patienten erkrankt unter der Therapie mit Natalizumab an einer progressiven multifokalen Leukencephalopathie (PML), die unbehandelt tödlich verläuft.

PML ist eine Virusinfektion, ausgelöst durch das JC-Virus. 80% der Bevölkerung haben Antikörper gegen dieses Virus, tragen somit das Virus in ihrem Körper, ohne dass dies Symptome hervorruft. Das Virus "schläft" in den Zellen der Niere und wird durch ein intaktes Immunsystem kontrolliert. Durch Schwächung des Immunsystems (z.B. bei HIV-Infektionen oder medikamentöser Immunsuppression wie das bei MS der Fall ist) kann das Virus eine Entzündung im Gehirn (PML) hervorrufen.

Bereits früher wurden bei AIDS-Patienten Beschwerden wie Demenz, Krampfanfälle oder Erblindung durch PML festgestellt. Die meisten Patienten verstarben innerhalb eines Jahres an PML. Spätere Studien an MS-Patienten wiesen auf pathophysiologische Zusammenhänge mit der Behandlung mit Natalizumab hin. Bis Ende Juli 2009 wurden 13 Fälle von PML auf Grund von Natalizumab  belegt.

Eine neue, israelisch-amerikanische Studie untersuchte denselben Zusammenhang während eineinhalb Jahren an 19 MS-Patienten. Zwar konnte bei keinem der Patienten eine Entwicklung von PML-Beschwerden festgestellt werden, aber die JC-Viruskonzentration im Blut stieg an. (Quelle NEJM2009).

Die europäische Aufsichtsbehörde kündigte an, dass das ''Komitee für human-medizinische Produkte'' eine Studienanalyse startet, welche die Wirkung und die Risiken von Natalizumab untersucht. Bis heute wurden 23 Fälle von PJML gemeldet, seit das Mittel auf dem Markt ist. 11 Fälle wurden von der Pharmaindustrie gemeldet.

Experten sagen, dass es zwar eher unwahrscheinlich sei, dass das Medikament vom Markt genommen werde, aber sie empfehlen Patienten, die das Medikament für eine längere Zeit einnehmen müssen, die Therapie zu unterbrechen, um das Risiko zu reduzieren.